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Gentherapie von Augenkrankheiten. Wie sieht die Zukunft der Gentherapie bei Augenerkrankungen aus? Und wo macht die Gentherapie heute in der Augenheilkunde die größten Fortschritte? Gentherapie ist daher heute eine Herausforderung. Wir haben natürlich so viele seltene Augenkrankheiten. Aber das Interesse an Augenkrankheiten ist, dass ein Auge ein kleines Labor für die medizinische Forschung ist. Und so steht das erste pharmazeutische Medikament kurz vor der Zulassung. Es ist jetzt genehmigt. Es wurde im August für die Gentherapie bei Augenerkrankungen bei Netzhauterkrankungen zugelassen. Dies ist Luxturna für die RPE65-Mutation bei Kindern mit Netzhautdystrophie. Augenärztliche Zweitmeinung. Das Konzept ist also sehr interessant, weil wir einen viralen Träger und ein Protein verwenden, das in der Netzhaut repliziert werden kann. Und so gehen wir unter das Auge, und wir gehen auch unter die Netzhaut, um den viralen Trägerstoff zu platzieren und diese Replikation des RPE65-Proteins zu haben. Und wir haben gerade mit dieser klinischen Studie bei Kindern begonnen. Wir haben fünf Kinder mit Netzhautdystrophie, die mit Luxturna behandelt wurden. Wir sind sehr glücklich, weil wir für einige von ihnen sehr gute Ergebnisse erzielt haben. Und ich denke, wir fangen gerade erst mit dem Fortschritt an. Es gibt andere Gentherapien, die anderen Mutationen nachgehen. Es ist auch sehr aufregend zu wissen, dass es für die Netzhaut ist, aber es könnte auch für die Hornhaut sein, wie wir über Ataluren gesprochen haben, in der Hornhaut bei Aniridie. Es könnte diese Gentherapie sein, einfach über das Stoppcodon zu springen, um das Protein zu replizieren. Ich denke also, dass wir erst am Anfang der Gentherapie stehen. Aber erstaunlicherweise können wir uns vorstellen, dass sich Patienten erholen. Kinder, die das Sehvermögen jetzt vollständig verlieren sollen, können also das Sehvermögen wiedererlangen. Dies ist also eine Hoffnung für die Patienten. Augenärztliche Zweitmeinung. Das ist uns allen sehr, sehr wichtig, denn es gibt so viele Krankheiten, die leider nicht einfach mit konventionelleren pharmazeutischen oder chirurgischen Methoden geheilt werden können. Die Gentherapie stellt den neuesten Stand der Wissenschaft dar und muss natürlich mit der vollen wissenschaftlichen Grundlage angewendet werden. Mit Sicherheit!